I ricercatori hanno sviluppato un nuovo sistema di editing del genoma in vivo , CRISPR–Cas3, che rappresenta un promettente approccio terapeutico.

Le terapie basate su CRISPR-Cas9 sono ampiamente studiate per le loro applicazioni cliniche. Tuttavia, la strategia presenta delle limitazioni, tra cui l'editing del DNA off-target. Un gruppo di ricercatori giapponesi ha esplorato una nuova strategia che coinvolge CRISPR-Cas3 e ne ha studiato il potenziale utilizzando un modello murino di amiloidosi da transtiretina (ATTR). I risultati evidenziano il suo potenziale come efficiente sistema di editing genomico. La tecnologia può essere sviluppata come strategia terapeutica per il trattamento dell'ATTR e di altre malattie genetiche.