Le terapie basate su CRISPR-Cas9 sono ampiamente studiate per le loro applicazioni cliniche. Tuttavia, la strategia presenta delle limitazioni, tra cui l'editing del DNA off-target. Un gruppo di ricercatori giapponesi ha esplorato una nuova strategia che coinvolge CRISPR-Cas3 e ne ha studiato il potenziale utilizzando un modello murino di amiloidosi da transtiretina (ATTR). I risultati evidenziano il suo potenziale come efficiente sistema di editing genomico. La tecnologia può essere sviluppata come strategia terapeutica per il trattamento dell'ATTR e di altre malattie genetiche.
CRISPR-Cas3 Identified as a Promising Therapeutic Genome-Editing System
Learn how CRISPR-Cas3 therapy achieved 80% TTR reduction in mice, paving the way for safer, one-time treatments for inherited diseases like ATTR.
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